La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es la enfermedad de neuronas motoras más común y conduce a la muerte en 2-5 años. Los medicamentos actuales solo prolongan ligeramente la supervivencia. A pesar del progreso en desentrañar los mecanismos moleculares de la enfermedad, la fisiopatología subyacente aún no se comprende completamente.
Este estudio revela nuevas ideas sobre la fisiopatología de la ELA relacionada con la Superóxido Dismutasa 1 (SOD1) y, en particular, la ELA relacionada con el Fusión en Sarcoma (FUS). Se señala un posible papel central de la glicolasa DJ-1 asociada a la enfermedad de Parkinson (EP) y sus productos ácido glicólico (GA) y ácido D-láctico (DL).
Se observa que los tratamientos combinados de GA y DL restauran los déficits en el transporte axonal de mitocondrias y lisosomas en motoneuronas (MN) derivadas de pacientes con FUS y SOD1-ELA, junto con la restauración del potencial de membrana mitocondrial y la morfología mitocondrial.
Además, se revierte la deslocalización citoplasmática de FUS y su reclutamiento a sitios de daño en el ADN gracias a GA y DL. Este enfoque no se aplica de la misma manera en las MN derivadas de pacientes con TDP-43, lo que sugiere la necesidad de terapias individualizadas.
Este estudio señala posibles objetivos terapéuticos comunes en diferentes variantes genéticas de la ELA y presenta un tratamiento potencial basado en la combinación de GA y DL. Este enfoque podría ser interesante no solo como candidato a medicamento en casos de ELA, sino también en otras enfermedades neurodegenerativas caracterizadas por la despolarización mitocondrial. #Ciencia #ELA #Investigación 
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